Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será, artigo de Rafael Linden
RESUMO
Terapia gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante. O primeiro teste clínico bem-sucedido dessa técnica foi divulgado em 1990. Em que pese a ocorrência, em certos estudos clínicos, de efeitos adversos, alguns dos quais graves, laboratórios de pesquisa e empresas vêm continuamente desenvolvendo novos materiais e procedimentos mais seguros e eficazes. Embora ainda em estágio experimental, progressos recentes indicam oportunidades crescentes de investimento pela indústria, bem como justificam a expectativa de que, em alguns casos, essa tecnologia poderá chegar à prática clínica dentro de poucos anos.
Palavras-chave: Genes, Doenças genéticas, Engenharia genética, Manipulação do genoma, Terapias avançadas, Biotecnologia.
ABSTRACT
Gene therapy is the therapeutic procedure based on the introduction of healthy genes using recombinant DNA techniques. The first successful clinical trial of this technique was published in 1990. Despite the occurrence, in certain clinical trials, of adverse effects, some of which serious, both laboratories and companies are continuously developing novel materials and establishing both safer and more effective procedures. Although still in experimental stages, recent progress both points to growing opportunities for investment by industry, as well as justify the expectation that, in some cases, this technology may reach clinical practice within a few years.
Keywords: Genes, Genetic diseases, Genetic engineering, Genome manipulation, Advanced therapies, Biotechnology.
Introdução
DESDE sua fundação, pelo monge Johann (Gregor) Mendel no século XIX, aos dias de hoje, a genética evoluiu extraordinariamente e conquistou um lugar de destaque entre as ciências. Há dez anos foi completado o sequenciamento do genoma humano (Lander et al., 2001; Venter et al., 2001), um feito grandioso que promete acelerar o progresso da biologia e da medicina do século XXI.
A medicina moderna acrescenta, a cada dia, descobertas importantes em áreas de investigação destinadas ao desenvolvimento de novos paradigmas de tratamento para doenças ainda incuráveis. Entre elas, a expectativa de curar doenças genéticas repousa sobre a identificação de genes responsáveis por sua patogênese e sobre o avanço das tecnologias de DNA recombinante, ou “engenharia genética”, que permitem a manipulação do genoma de forma cada vez mais eficiente e segura (Watson et al., 2006). Em paralelo, a determinação de fatores genéticos de suscetibilidade a certas doenças, seu curso e suas manifestações clínicas (NCBI, 2009), bem como o enorme avanço na compreensão da biologia celular e molecular de eventos patológicos fundamentais, tais como processos inflamatórios, distúrbios de proliferação e morte celular programada (Coleman & Tsongalis, 2009), aumentam a expectativa de que a manipulação do genoma possa vir a ser aplicada a uma ampla gama de doenças.
Essa é uma área ainda incipiente da medicina, praticada especialmente nos laboratórios de pesquisa fundamental, e sua aplicação ainda é estritamente experimental. Já há nessa área produtos comerciais aprovados para uso médico (Pearson et al., 2004), mas a expectativa dos cientistas, bem como da indústria farmacêutica e de biotecnologia, é de que a liberação de protocolos de manipulação do genoma para a prática médica e o respectivo mercado de biológicos deverão avançar cautelosamente ao longo dos próximos 5-10 anos, ainda assim englobando um número restrito de aplicações.
Já em 1990, entretanto, uma equipe médica norte-americana tinha inserido um gene sadio no organismo de uma menina doente e a criança melhorou após esse tratamento. Começara uma nova era. A era da terapia gênica (ou terapia genética), ou seja, o procedimento destinado a introduzir em um organismo, com o uso de técnicas de DNA recombinante, genes sadios (nesse contexto denominados “genes terapêuticos”) para substituir, manipular ou suplementar genes inativos ou disfuncionais (Linden, 2008).
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LINDEN, Rafael. Terapia gênica: o que é, o que não é e o que será. Estud. av. [online]. 2010, vol.24, n.70, pp. 31-69. ISSN 0103-4014. doi: 10.1590/S0103-40142010000300004.
EcoDebate, 03/01/2011
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